Первое РНК-лекарство от синдрома Шарко – Мари – Тута

Первое РНК-лекарство от синдрома Шарко – Мари – Тута

Первое РНК-лекарство от синдрома Шарко – Мари – Тута 10.03.2021 В научном журнале Communications Biology опубликовано исследование, авторы которого разработали короткую молекулу РНК, способную остановить развитие болезни Шарко – Мари – Тута.

Болезнь Шарко – Мари – Тута – это генетическое нейродегенеративное заболевание, которое встречается в среднем у одного человека из 2,5 тыс. Причина возникновения заболевания – в том, что в ответственных за сборку различных белковых молекул в периферийных двигательных нейронах участках генома возникают мутации, в результате чего постепенно разрушается миелиновая оболочка, покрывающая эти нервы, и больные теряют подвижность рук, ног и других частей тела. Болезнь впервые описана неврологами Жаном-Мартеном Шарко, Пьером Мари и Говардом Тутом. До недавнего времени не существовало ни одного действенного способа лечения заболевания, и большинству носителей грозила инвалидность.

Французские биологи под руководством Лилиан Массаде, директора лаборатории Национального института медицинских исследований Франции разработали первый прототип лекарства от одной из самых распространенных форм болезни Шарко – Мари – Тута, связанной с мутацией в гене PMP22. Этот участок ДНК отвечает за производство одноимённого белка, при возникновении мутаций в котором нейроны производят слишком много молекул этого белка, что приводит к серьезным нарушениям в работе миелинвой оболочки нервных клеток.

Исследователи предположили, что подобные нарушения можно подавить с помощью коротких молекул РНК, которые могут соединяться с копиями PMP22 в цитоплазме нейронов и мешать клеточным белковым «фабрикам» считывать их. Они поместили нити РНК внутрь наночастиц из сквалена – углеводорода, присутствующего в некоторых растительных маслах и печени акул. Работу наночастиц ученые проверили на мышах, в чей ген PMP22 были внесены примерно такие же мутации, какие обычно встречаются у больных с синдромом Шарко – Мари – Тута. Эксперименты показали, что препарат на несколько недель купировал симптомы болезни у животных.

Массаде и ее коллеги говорят, что можно начинать доклинические и клинические испытания на добровольцах. Исследователи надеются на положительный результат испытаний, что позволит разработать первые полноценные методики лечения болезни Шарко – Мари – Тута.

ОСТАВИТЬ ЗАЯВКУ

*Поля обязательные для заполнения

ОСТАВИТЬ ЗАЯВКУ

*Поля обязательные для заполнения

pervoe-rnk-lekarstvo-ot-sindroma-sharko-mari-tuta